Исследователи испытали модифицированную транспортную РНК, предназначенную обходить преждевременный стоп-сигнал в гене CFTR. В клеточных и животных моделях технология помогла восстановить выработку функционального белка, сообщило NIH 29 сентября.
Работа команды Университета Торонто опубликована в журнале Science 27 августа 2026 года. РНК доставляли в липидных наночастицах; авторы также проверяли её сочетание с препаратом Trikafta в лабораторных и животных моделях. Подход рассчитан на некоторые мутации, при которых клетка преждевременно прекращает сборку белка.
Это доклинический этап: результаты на клетках и животных не доказывают безопасность или эффективность у людей. До возможного применения предстоит оценить доставку препарата, иммунные реакции и длительность эффекта в клинических исследованиях. Новость не меняет текущие рекомендации по лечению муковисцидоза.
Источник: NIH, 29 сентября 2026 года; статья в Science опубликована 27 августа 2026 года. Материал NIH.
